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A l'attention des rédacteurs des chroniques santé, médecine et affaires: Santé Canada approuve le premier traitement enzymatique substitutif pour la maladie de Fabry

^(Pr)Fabrazyme^® de Genzyme est maintenant disponible pour les personnes

atteintes de cette maladie mortelle

TORONTO, le 10 fév. /CNW/ - Jusqu'à récemment, une chose était certaine pour les personnes atteintes de la maladie de Fabry : leur vie n'allait durer qu'une quarantaine d'années et la fin serait précédée de longues années desouffrance. Mais maintenant au Canada, un nouvel espoir leur est donné avec l'approbation de ^(Pr)Fabrazyme^®, le premier traitement enzymatique substitutif au Canada pour la maladie de Fabry, mis au point par Genzyme Canada, filiale en propriété exclusive de Genzyme Corporation.

"C'est un grand jour pour les Canadiennes et les Canadiens ayant la maladie de Fabry, déclare Richard Corkum, fondateur de la Société Fabry du Canada. Je suis extrêmement heureux que Fabrazyme soit maintenant disponible au Canada et que les gens du pays tout entier aient dorénavant accès à un traitement enzymatique substitutif qui permet de sauver des vies."

La maladie de Fabry est un trouble métabolique rare, héréditaire, qui menace la vie et qui est causé par l'absence ou le mauvais fonctionnement d'un gène dans l'organisme. On estime que plus de 100 personnes au Canada ont un diagnostic de maladie de Fabry. Bien que la maladie affecte surtout les homes (étant donnée qu'elle est transmise par le gène de la maladie de Fabry, situé sur le chromosome X), les femmes peuvent, elles aussi, en ressentir les effets.

"Pour les personnes qui ont un diagnostic confirmé de maladie de Fabry, l'approbation de Fabrazyme marque un jalon très important puisqu'elles peuvent enfin obtenir un traitement pour cette maladie débilitante, affirme le Dr Daniel Bichet, directeur de l'unité de recherche clinique à l'Hôpital du Sacré-Coeur de Montréal. Maintenant, nous ne faisons pas que contrôler la douleur causée par la maladie et les complications terminales qu'elle entraîne, à savoir l'insuffisance rénale, la maladie cardiaque et les accidents vasculaires cérébraux. Grâce à Fabrazyme, nous pouvons réellement traiter la maladie de Fabry comme telle et aider à réduire les effets dévastateurs qu'elle peut avoir chez les patients et leur famille. C'est merveilleux que le Canada compte maintenant parmi les nombreux pays qui reconnaissent à quel point ce traitement améliore la vie des patients."

La maladie de Fabry se caractérise par l'absence ou le mauvais fonctionnement d'une enzyme essentielle, l'alpha-galactosidase A, qui, avec le temps, entraîne une accumulation de certains lipides dans les vaisseaux sanguins. Le globotrioasylcéramide (GL-3), une substance lipidique, s'accumule dans les cellules, ce qui endommage différents tissus et organes comme les reins et le coeur, et conduit à un arrêt de fonctionnement total des organes. Dans bien des cas, les personnes atteintes de la maladie de Fabry ressentent beaucoup de douleur et d'incapacité, et leur durée de vie est habituellement réduite, se situant en moyenne à 45 ans.

"J'ai reçu un diagnostic de maladie de Fabry en janvier 2001, après mon insuffisance rénale, explique Adrian (Ed) Koning d'Edmonton, en Alberta. Fabrazyme a eu un impact nettement positif sur ma vie. C'est un medicament nécessaire pour les personnes atteintes de la maladie de Fabry, et je suis très heureux qu'il soit enfin approuvé au Canada."

Fabrazyme, un traitement enzymatique substitutif, remplace l'enzyme manquante ou défectueuse chez les personnes atteintes de la maladie de Fabry. Avec l'administration par voie intraveineuse d'une forme recombinante d'alphagalactosidase A, Fabrazyme provoque la dégradation de GL-3 accumulé dans les cellules, et permet ainsi d'éliminer par le sang l'accumulation excessive de substances lipidiques nocives. "

On a démontré que Fabrazyme est très efficace pour éliminer les dépôts de GL-3 chez les personnes atteintes de la maladie de Fabry", dit le Dr Bichet.

Un groupe d'experts canadiens de la maladie de Fabry a récemment élaboré des lignes directrices pour le traitement de cette maladie. Sous la présidence du Dr Lorne Clarke, directeur médical du programme provincial de génétique médicale de la Colombie-Britannique, le groupe a présenté le document aux fins de publication au Journal de l'Association médicale canadienne, où il fait présentement l'objet d'un examen.

Santé Canada a émis un avis de conformité inconditionnel à Genzyme pour Fabrazyme.

Fabrazyme a fait l'objet du plus important essai multicentrique randomisé en double aveugle contrôlé contre placebo au monde (58 patients) et dans l'histoire du traitement de ce genre de maladies héréditaires. On a démontré que Fabrazyme réduit l'accumulation de GL-3 dans les cellules rénales et certains autres types de cellules.⁽¹⁾ Une étude publiée dans The New England Journal of Medicine conclut d'ailleurs que Fabrazyme favorise l'élimination (la réduction à des niveaux normaux ou presque) de dépôts de GL-3 des tissus rénaux, cardiaques et cutanés chez les patients ayant la maladie de Fabry, renversant l'origine et le développement des principaux symptômes de la maladie.⁽²⁾ Les patients traités par Fabrazyme ont connu une diminution de douleur soutenue, une réduction de leurs médicaments contre la douleur, un plus grand nombre de journées sans crises, un plus grand nombre de journées sans symptômes et une amélioration de leur qualité de vie.⁽³⁾ "

Genzyme étudie et raffine ce produit depuis des années", explique Paul Drohan, vice-président et directeur général de Genzyme Canada Inc. Nous sommes extrêmement fiers d'être les premiers à lancer ce traitement révolutionnaire pour les Canadiennes et les Canadiens atteints de la maladie de Fabry. Grâce à Fabrazyme, ces personnes pourront vivre plus longtemps et en meilleure santé."

La maladie de Fabry fait partie d'une famille d'une quarantaine de maladies héréditaires rares appelées maladies lysosomiales. Genzyme est un chef de file dans la mise au point de traitements pour ces maladies "ultraorphelines", qui, mises ensemble, affectent moins de 10 000 personnes dans le monde entier. En 1991, Genzyme a lancé le premier traitement pour la maladie de Gaucher, un traitement enzymatique substitutif maintenant commercialisé dans 60 pays.

A propos de Genzyme

Genzyme Corporation est une entreprise de biotechnologie et de produits de soins de santé qui met au point des produits et services répondant à des besoins médicaux non satisfaits. Genzyme Canada Inc., dont le bureau se trouve à Mississauga, en Ontario, est la filiale canadienne de Genzyme Corporation, qui a son siège social à Cambridge, au Massachusetts.

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(1) N Engl J Med 2001; 345:9-16, 5 juillet 2001 (2) N Engl J Med 2001; 345:9-16, 5 juillet 2001 (3) N Engl J Med 2001; 345:9-16, 5 juillet 2001

Renseignements: Gabrielle Collu, Courtney Rainey Group, Tél.(514) 844-7338, collug@videotron.ca; Sharon Rainey, Courtney Rainey Group, Tél. : (416) 815-9100, poste 229, Sharon@courtneyraineygroup.com

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